研发 产品管线 CellantraTech 当前重点推进两个以 STEAP1 为靶点的 CAR 项目,并将它们作为共同领先项目开发。这两个项目分别采用互补的 体内(in vivo) 与 体外(ex vivo) 路径,同时利用靶向型、非病毒 脂质纳米颗粒(LNP)递送技术提供支持,体外利用S100X 技术制造CAR。除此之外,公司正在进行 GUCY2C CAR 和 KRAS G12D TCR 的临床前扩展研究,希望把现有平台进一步拓展到更多实体瘤靶点 开发方法 通用验证框架指导项目决策 CellantraTech 采用一套统一的验证框架来决定不同项目是否继续向下一研发阶段推进。这样可以让 CAR、TCR 以及不同递送方式之间的科学数据和开发决策保持相对一致、可比较。 靶点可及性(Access) 即确认治疗分子能否有效识别目标、具有足够特异性,以及该靶点在目标疾病环境中是否容易被接触 递送与表达(Delivery & Expression) 评估靶标依赖的摄取或表达、有效载荷完整性以及在目标细胞群体中的递送。. 功能与安全性(Function & Safety) 验证靶向细胞摄取、载荷完整性,以及 CAR 或 TCR 的有效表达。 独立确认 即通过可重复实验和适当的实验对照验证关键结果,然后才考虑进入下一研发阶段。 开发路径 采取一种以证据为门槛的方式 01. 发现 建立项目的生物学理论依据,确定治疗靶点以及最终产品的基本概念。 02. 临床前验证 产生能够证明靶点识别、递送、表达以及治疗功能的实验数据。 03. 确证性开发 进一步加强疗效、安全性、实验可重复性以及产品质量方面的证据,为是否投入 IND 支持性研究提供依据。 04. 新药临床试验(IND)前开发 整合非临床研究、生产制造以及监管相关研究,为未来可能提交新药临床试验申请做准备。 05. 归档准备就绪 汇集支持潜在监管申报所需的实验数据以及产品质量资料。 06. 投资组合扩展 只有当新的治疗靶点达到预先设定的可行性和证据标准后,公司才会进一步推进这些新的项目。