开创体内 CAR-T 细胞治疗新路径

CellantraTech Therapeutics 是一家处于临床前阶段的细胞治疗生物技术公司，专注于开发面向实体瘤的体内 mRNA-LNP 递送技术，以及基于非病毒 Sleeping Beauty 制造系统的体外 CAR-T 细胞治疗平台。

目前，公司围绕 STEAP1 靶点推进两项联合主导项目： mRNA-r27----瞬间表达的自体 STEAP1 CAR-T 细胞治疗项目, CAR-ST027----持久表达的体外CAR T 细胞项目，使用S100X 技术来制造。

建造新一代CAR T 细胞疗法

CellantraTech 正在开发可重复使用的靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，用于 T 细胞编程，并结合体内与体外两种互补的治疗路径。

除 STEAP1 CAR-T 核心项目外，公司还在推进 GUCY2C 靶向 CAR 和 KRAS G12D 靶向 TCR 项目，以拓展实体瘤治疗应用。

我们打造的不是单一组件，而是一套由递送系统、治疗载荷和开发体系共同组成的整合平台。

所有项目均通过统一的验证框架推进，系统评估靶点可及性、递送与表达、功能与安全性、实验可重复性、产品质量以及科学决策依据。只有在综合实验数据支持的情况下，项目才会进入下一开发阶段；否则将重新设计、进一步验证或终止。

确认在相关疾病环境中，靶点能够被有效识别，并具备足够的特异性与可及性。

验证靶向细胞摄取、载荷完整性，以及 CAR 或 TCR 的有效表达。

验证与疾病相关的治疗活性，同时评估特异性、脱靶活性及正常组织安全性。

确认在不同实验、供体及相关生物学条件下均能保持一致且可重复的表现。

在开发过程中建立涵盖产品身份、完整性、一致性、稳定性及适用性分析控制的质量体系。

基于综合实验数据决定项目继续推进、重新设计或终止。

CellantraTech 将靶向脂质纳米颗粒递送技术与 CAR/TCR 载荷相结合，为治疗性 T 细胞工程提供多种技术路径。

靶向体内递送 CD8 靶向 tLNP 旨在将编码 CAR 或 TCR 的 mRNA 直接递送至体内 T 细胞。

mRNA-r27：体内瞬时 STEAP1 CAR-T CAR-ST027：体外自体持久型 STEAP1 CAR-T

CAR-ST027 采用 Sleeping Beauty SB100X 基因编辑技术，旨在无需病毒载体的情况下，实现永久性的 STEAP1 CAR 基因工程改造。

GUCY2C 靶向 CAR 和 KRAS G12D 靶向 TCR 项目目前均作为临床前拓展项目持续推进，并基于公司同一套更广泛的递送与开发能力平台开展。

目前，公司正重点推进两项 STEAP1 联合主导项目，将已获得的体外生物学验证进一步转化为针对不同治疗路径的临床前证据。

: mRNA-r27,的重点包括生物分布、T 细胞有效递送、CAR 表达及体内安全性；CAR-ST027 则重点评估稳定 CAR 阳性细胞产量、整合特征、重复性、效力及安全性。

: CAR-ST027:重点考量包括:具有活性的稳定 CAR 阳性细胞产量, 整合谱及拷贝数, 转座酶清除情况, 可重复性, 效力, 安全性.

GUCY2C CAR 和 KRAS G12D TCR 项目继续作为临床前扩展项目推进。